نجح أطباء بريطانيون في تقديم علاج واعد من إنتاج شركة «فريلاين ثيرابوتيكس»، يعطى عبر الوريد، قادر على شفاء المرضى باضطراب «هيموفيليا ب» المتعلق بنزف الدم الوراثي، وفق دراسة نشر نتائجها، موقع «بي بي سي» الجمعة.
زاجل نيوز، ٢٣، تموز، ٢٠٢٢ | صحة
وأكد الباحثون في الدارسة التي نشرت نتائجها، مجلة «نيو انغلند جورنال أوف ميديسين»، أنّه بوسع غالبية الأشخاص البالغين الذين يتعايشون مع الهيموفيليا (ب) أن يشفوا منه في غضون ثلاث سنوات. وبحسب الفريق الطبي المشرف على الدراسة، في مستشفى «رويال فري» وكلية جامعة لندن، فقد تلقى المشاركون في التجربة العلاج بجرعة واحدة خلال ساعة واحدة بالوريد نقطة تلو النقطة.
ويعتمد العلاج الجديد على تصحيح طفرة جينية نادرة، تسبّب نزيفاً حاداً بوسعه أن يستمرّ لفتراتٍ طويلة، ويحدث إمّا عرضياً أو جراء الإصابة بجرح. ويعود هذا الاضطراب إلى تغيير في جين العامل التاسع IX على الكروموسوم إكس.
وبحسب الدراسة، فإنه عندما يجرح الانسان نفسه، تمتزج عوامل التخثّر مع خلايا الدم لجعل النزف يتوقف، لكن مرضى الهيموفيليا، يفتقرون إلى عوامل التخثّر، ويكونون معرّضين للنزف الشديد.
وخلال التجارب على العلاج الذي طورته شركة «فريلاين ثيرابوتيكس» للتكنولوجيا الاحيائية، تلقى المشاركون فيروساً معدلاً يقوم بإعطاء الأوامر أو التوجيهات لإنتاج جين العامل التاسع المفقود في الكبد، ما يحفّز بدوره إنتاج البروتين المخثّر.
وصرّح أحد المشاركين في التجربة، ويُدعى اليوت ماسون بأنّه يشعر بأنّه «إنسان طبيعي بالكامل» نتيجة حقنة واحدة استغرقت ساعة للتغلغل في نظام جسمه. وأضاف: «لم أتلقَ أي دواء منذ أن حصلت على العلاج. إنّها معجزة حقاً. إنّه العلم ولكن يبدو الأمر أشبه بالمعجزة بالنسبة لي».
وتقدر كلفة الحقن بين 150 ألفاً و200 ألف جنيه استرليني سنوياً لكلّ مريض، وقد يعاني المرضى جراء ذلك من تلفٍ في المفاصل. ولكن، بحسب نتائج التجارب، فإنّ تسعة من أصل عشرة مرضى ممن تلقوا العلاج لم يعودوا بحاجة إلى حقن التخثّر.
وتناول المشاركون في التجربة أدوية تعيق المناعة خلال فترة تمتدّ من أسابيع إلى أشهر بهدف منع جهازهم المناعي من رفض العلاج.
وقالت براتيما شوداري المؤلفة الرئيسية للدراسة، والبروفسورة في كلية جامعة لندن: «لدينا الكثير من المرضى الصغار الذين يعانون من آلام مبرحة ولا نستطيع أن نفعل شيئاً لعلاج تلف المفاصل».
وتابعت: يشكّل إلغاء الحاجة بالنسبة لمرضى الهيموفيليا بأن يحقنوا أنفسهم بشكلٍ دوري بالبروتين المفقود خطوة مهمّة في تحسين نوعية حياتهم. ستقوم دراسة المتابعة الطويلة الأمد بمراقبة المرضى للوقوف على ديمومة العلاج على المدى الطويل ورصد الآثار المتأخرة التي تظهر في وقتٍ لاحق».
من جهته، قال كلايف سميث، رئيس جمعية الهيموفيليا: «البيانات الأولية واعدة، لكننا نواصل مراقبة تجارب العلاج الجيني عن كثب وحذر، كما هو الحال بالنسبة لجميع العلاجات الجديدة».
وأضاف: «إذا ثبت أنها آمنة وفعالة، يتعين التعاون بين المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية وهيئة الخدمات الصحية الوطنية لإتاحة هذه العلاجات المبتكرة
زاجل نيوز
